Evidence-Based Medicine jako współczesny fetysz medycyny akademickiej

Evidence-Based Medicine powstała jako ruch naprawczy wobec medycyny opartej wyłącznie na autorytecie i intuicji. Jej celem było wprowadzenie rygoru metodologicznego, krytycznej analizy badań i hierarchii dowodów, w której szczególne miejsce zajęły randomizowane badania kliniczne (RCT). Z czasem jednak narzędzie stało się doktryną.

Wydaje mi się, że współczesna medycyna akademicka uczyniła z EBM swoisty fetysz — utożsamiając „prawdziwy dowód” niemal wyłącznie z dużym, randomizowanym badaniem populacyjnym, a marginalizując inne formy poznania, w tym dowód N = 1.

 

RCT niewątpliwie stanowią złoty standard w ocenie skuteczności interwencji. Randomizacja, grupa kontrolna i zaślepienie minimalizują błędy systematyczne oraz pozwalają na wnioskowanie przyczynowe w skali populacyjnej. Problem zaczyna się wtedy, gdy logika populacyjna zostaje bezrefleksyjnie przeniesiona na poziom jednostki. Średni efekt terapeutyczny w grupie nie musi odpowiadać efektowi u konkretnego pacjenta. Medycyna akademicka, koncentrując się na „średniej skuteczności”, ryzykuje utratę z pola widzenia zmienność biologiczną, preferencje chorego i kontekst kliniczny.

 

W tym miejscu pojawia się dowód N = 1 — formalnie zaprojektowane badanie prowadzone u jednego pacjenta, często z naprzemiennym stosowaniem interwencji i kontroli (np. placebo), z systematycznym pomiarem efektów. W przeciwieństwie do dowodu anegdotycznego, N = 1 może mieć rygor eksperymentalny: kontrolę zmiennych, randomizację sekwencji, analizę danych. Jego celem nie jest uogólnienie na populację, lecz ustalenie, czy dana interwencja działa u tej konkretnej osoby. W tym sensie N = 1 bywa bliższe istocie praktyki klinicznej niż wielkie badania populacyjne.

 

Dlaczego więc N = 1 pozostaje na marginesie hierarchii dowodów?

Fetyszyzacja EBM polega zatem nie na samej metodzie, lecz na jej uproszczonej interpretacji: im większe i bardziej randomizowane badanie, tym „lepsza” medycyna. Tymczasem pierwotna idea EBM zakładała integrację trzech elementów: najlepszych dostępnych dowodów, doświadczenia klinicznego i wartości pacjenta. Paradoksalnie, bez uwzględnienia metod takich jak N = 1, medycyna oparta na dowodach może stać się medycyną opartą wyłącznie na statystycznej średniej.

Nie chodzi o zastąpienie RCT dowodem jednostkowym, lecz o przywrócenie proporcji. RCT odpowiadają na pytanie: „czy to działa przeciętnie?”. N = 1 odpowiada na pytanie: „czy to działa u mnie?”. W dobie medycyny personalizowanej ignorowanie drugiego z tych pytań wydaje się coraz mniej uzasadnione.

 

Jeśli EBM ma pozostać żywą metodologią, a nie ideologicznym symbolem, musi otworzyć się na pluralizm metod — w tym na systematycznie prowadzone dowody N = 1. W przeciwnym razie ryzykuje, że zamiast narzędziem krytycznego myślenia stanie się dogmatem, którego autorytet zastąpi dawny autorytet kliniczny, tyle że ubrany w język statystyki. Ale czy to możliwe?

 

Kilka faktów:

Evidence-Based Medicine (EBM), czyli medycyna oparta na faktach – określana także jako „medycyna oparta na dowodach”, rzadziej „praktyka medyczna oparta na wiarygodnych i aktualnych publikacjach” czy „ewaluacja badań medycznych” – to podejście, zgodnie z którym praktykę medyczną opiera się na najlepszych dostępnych dowodach naukowych. Jest to kluczowa strategia w dziedzinie opieki zdrowotnej, mająca na celu zapewnienie pacjentom opieki wyznaczonej przede wszystkim przez badania naukowe i dowody kliniczne, a dopiero w dalszej kolejności przez autorytet eksperta lub podobne przypadki z przeszłości.

Pojęcie Evidence-Based Medicine do świata nauki wprowadził w 1991 r. Gordon Guyatt, kanadyjski profesor medycyny i epidemiologii klinicznej z McMaster University. W krótkim artykule opublikowanym w „American College of Physicians Journal Club” opisał EBM jako „drogę przyszłości”, według której lekarze, zamiast jak do tej pory powoływać się na autorytet podręcznika, eksperta czy bardziej doświadczonego kolegi, poszukują publikacji naukowych omawiających dany problem, krytycznie je selekcjonują i podejmują decyzję na podstawie wyników najbardziej dopasowanych do konkretnej sytuacji.

Tenże Gordon Guyatt jest orędownikiem stosowania badań typu n=1 (badania pojedynczego pacjenta), uważając je za najwyższą formę dowodów w kontekście zindywidualizowanej opieki nad pacjentem.

W artykule z 1986 roku opublikowanym w „The New England Journal of Medicine”, w którym po raz pierwszy pojawia się termin „N=1”, Guyatt i jego współpracownicy z Uniwersytetu McMaster w Ontario w Kanadzie zwracają uwagę na „paradoks” lekarzy polegający na konieczności korzystania z dużych badań RCT w celu ukierunkowania indywidualnego leczenia, podczas gdy w tych badaniach „terapia eksperymentalna prawie nigdy nie przynosi korzyści każdemu pacjentowi losowo do niej przydzielonemu, a zazwyczaj szkodzi przynajmniej niektórym… [i] nawet jeśli odpowiednie badanie randomizowane przyniesie wynik negatywny, przynajmniej niektórzy pacjenci odniosą korzyści”.

W 2011 roku badania N=1 zyskały znaczącą pozycję w szerszym spektrum badań medycznych. Oxford Centre for Evidence-Based Medicine (OCEBM) umieściło badania N=1 na najwyższym poziomie swoich poziomów wiarygodności.